Genetyka nie wybiera. Ale Ty masz wybór.
Pomóż nam stworzyć terapię genową dla dzieci chorych na SLOS
Tylko dzięki Twojej pomocy nasze wysiłki mają szansę stać się długofalowe. Jako nasz darczyńca możesz wspierać bezpośrednio Fundację i tym samym pomóc w realizacji naszych projektów.
Nigdy nie wiesz, kiedy w Twojej rodzinie pojawi się choroba rzadka. Dziś to statystyka. Jutro to może być Twoja rzeczywistość.
Statystyki to nie tylko liczby. To nasza codzienność.
Mówi się, że choroby rzadkie to jedynie statystyki i medyczne przypisy. My też tak myśleliśmy — do dnia, w którym jedna z nich dotknęła naszą rodzinę.
Dziś wiemy, że za każdą diagnozą stoi dziecko, rodzina i walka o przyszłość.
Na świecie istnieje ponad 7 tysięcy chorób rzadkich, a większość z nich ma podłoże genetyczne. Każda wymaga osobnych badań, ale przełom w jednej może otworzyć drogę do leczenia kolejnych. Tak było w przypadku SMA – rdzeniowego zaniku mięśni. Terapia genowa Zolgensma™ pokazała, że możliwe jest stworzenie wektora dostarczającego zdrową kopię uszkodzonego genu. Dziś ta sama technologia daje nadzieję także dzieciom z SLOS.
Nasze historie
Dlatego działamy. Nie chcemy czekać na cud — chcemy pomóc go stworzyć.
Naszym celem jest rozwój badań nad zespołem Smitha-Lemliego-Opitza (SLOS) — jedną z najlepiej poznanych genetycznych chorób mózgu. Wierzymy, że sukces terapii dla SLOS może otworzyć drogę do leczenia innych chorób rzadkich, dotąd uznawanych za nieuleczalne.
Fundacja Purestone
Fundacja Purestone wspiera rodziny dzieci z zespołem Smith-Lemli-Opitz (SLOS), pomagając im przejść drogę od diagnozy do realnej szansy na leczenie. Łączymy rodziców, naukowców i partnerów wokół rozwoju innowacyjnej terapii genowej, budując zaplecze organizacyjne, społeczne i fundraisingowe dla projektów takich jak Gene2Cure.
Gwarancja naukowej doskonałości
Zespół Gene2Cure to nie tylko doświadczeni naukowcy, ale także praktycy, którzy współtworzyli innowacyjne terapie genowe. Każda złotówka przekazana przez biznes wspiera projekt, który ma realną szansę na wdrożenie kliniczne w ciągu najbliższych 5 lat.
Prof. Leszek Lisowski
Światowy lider w dziedzinie rozwoju i produkcji wektorów wirusowych, z ponad 20-letnim doświadczeniem w opracowywaniu, wdrażaniu klinicznym i komercjalizacji terapii genowych dla pediatrycznych chorób genetycznych.
Dr Špela Miroševič
Współzałożycielka i prezeska Fundacji CTNNB1 — organizacji non profit kierującej rozwojem pierwszej terapii genowej opartej na AAV9 dla zespołu CTNNB1. Ekspertka w zakresie badań translacyjnych, strategii regulacyjnych, oraz koordynacji rozwoju terapii genowych dla rzadkich zaburzeń neurorozwojowych.
Dr hab. Duško Lainšček
Ekspert w zakresie opracowywania i charakterystyki przedklinicznych modeli chorób genetycznych, z ponad dziesięcioletnim doświadczeniem w stosowaniu inżynierii genomowej oraz innych technologii w badaniach nad rzadkimi chorobami genetycznymi.
Dlaczego biznes powinien finansować terapie genowe?
Nie wiesz, czy to kiedyś nie będzie Twoja historia. Możesz budować firmę przez dekady. Możesz planować rozwój, inwestycje, ekspansję. Ale nie możesz zaplanować jednego: czy w Twoim życiu pojawi się dziecko, które będzie potrzebowało terapii, której dziś jeszcze nie ma?
Dziś masz wpływ na to, czy taka terapia powstanie.
Twoja firma finansuje technologię AAV która w przyszłości może uratować Twoje dzieci, wnuki i zespół. To najwyższa forma CSR – ochrona życia.
Stań w jednym rzędzie z globalnymi gigantami. Wspieranie przełomowych badań pozycjonuje Twoją markę jako lidera nowoczesnego świata (High-Tech Philanthropy).
Raportujemy każdy postęp. Zobaczysz, jak Twoje środki zamieniają się w konkretne publikacje naukowe i pierwsze udane próby kliniczne.
